Vanqua Bio, une startup biotechnologique développant de nouveaux traitements pour les troubles neurodégénératifs, a lancé avec un financement de 85 millions de dollars alors qu’elle trace une voie pour amener son programme principal dans les tests humains.
La maladie de Parkinson est l’objectif initial de Vanqua, basé à Chicago. Un sous-ensemble de patients atteints de la maladie de Parkinson présente une mutation génétique qui entraîne le développement de la maladie à un âge plus jeune et plus rapidement. Vanqua a déclaré que ce sont les patients que la société vise à traiter.
Le gène en question, GBA1, produit les instructions pour fabriquer la glucocérébrosidase (GCase), une enzyme clé pour réguler le métabolisme des lipides dans les cellules. Les lipides sont importants dans les troubles neurologiques car ces substances grasses font partie intégrante de nombreuses fonctions du système nerveux central. La mutation GBA1 entraîne un déficit en GCase, qui à son tour perturbe le fonctionnement du lysosome, la machinerie cellulaire qui se débarrasse des protéines toxiques. Vanqua développe des médicaments à petites molécules conçus pour activer la GCase dans le but de restaurer la capacité du lysosome à éliminer les protéines toxiques.
L’alpha synucléine est la protéine toxique dont l’accumulation est la marque de la progression de la maladie de Parkinson. La mutation génétique qui conduit au déficit en GCase est également associée à d’autres troubles neurologiques, notamment la maladie de Gaucher et la démence à corps de Lewy. En plus de la maladie de Parkinson, Vanqua a déclaré que ses recherches initiales comprendraient également le développement d’un traitement pour Gaucher. La société s’est fixé pour objectif de faire passer les médicaments activateurs de la GCase à des tests cliniques d’ici deux ans.
Le rôle de GBA1 et de GCase dans la maladie de Parkinson est bien documenté, et Vanqua n’est pas la première entreprise à essayer de traiter la maladie avec des médicaments destinés à restaurer les niveaux de l’enzyme clé. Lysosomal Therapeutics a émergé en 2015 avec un activateur de GCase à petite molécule préclinique. L’année dernière, la biotechnologie basée à Cambridge, dans le Massachusetts, a été acquise par la société pharmaceutique portugaise BIAL. Les programmes Parkinson de Lysosomal Therapeutics et son équipe de R&D ont été intégrés à la nouvelle filiale BIAL basée aux États-Unis, baptisée BIAL Biotech. Au moment de l’acquisition, BIAL a déclaré qu’elle s’attendait à ce qu’une étude de phase 2 du médicament contre la maladie de Parkinson ciblant le GBA1, BIA 28-6156, puisse commencer dans le courant de 2021.
Vanqua a déclaré qu’il aborde la recherche sur les médicaments en utilisant une analyse génétique qui identifie les gènes qui causent ou augmentent le risque de maladie neurodégénérative. La technologie de la société identifie ensuite les petites molécules capables de traverser la barrière hémato-encéphalique pour traiter les maladies de Parkinson et de Gaucher à GBA. La plate-forme technologique de la startup est basée sur les recherches de Dimitri Krainc, président du département de neurologie de la Feinberg School of Medicine de la Northwestern University.
En plus de ses médicaments activant la GCase, Vanqua a déclaré que ses recherches comprenaient des programmes portant sur la suractivité du système immunitaire inné, qui peuvent également accélérer la progression de plusieurs maladies neurologiques. Le pipeline Vanqua comprend de petites molécules en phase de découverte pour les maladies d’Alzheimer, de Parkinson et de Huntington, ainsi qu’un oligonucléotide antisens en développement préclinique pour la sclérose latérale amyotrophique.
Omega Funds, un nouvel investisseur de Vanqua, a dirigé la ronde de financement de série B annoncée mardi. Les autres investisseurs de la startup incluent OrbiMed, Surveyor Capital, Avoro Ventures, Casdin Capital, Pontifax, Eli Lilly, Logos Capital et Osage University.
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