Cette start-up vient de lever 50 millions de dollars pour proposer des thérapies géniques pour les maladies rares – Forbes

Joseph Truitt, PDG d’iECURE, une biotechnologie qui étudie la thérapie génique basée sur l’édition d’ADN pour les troubles hépatiques.

iECURE

Début 2019, Tom Woiwode, directeur général de Versant Ventures, a rencontré le pionnier de la thérapie génique James Wilson à l’Université de Pennsylvanie. Le duo avait déjà travaillé ensemble pour fonder la startup de biotechnologie Passage Bio, qui se concentre sur la fourniture de thérapie génique aux patients atteints de troubles du système nerveux central. Au cours de leur réunion, Woiwode a appris que les intérêts de recherche de Wilson s’étaient déplacés vers l’édition de gènes. Sans trop tarder, les deux ont décidé de créer ensemble une autre société appelée iECURE, dans le but d’utiliser des outils d’édition de gènes pour traiter les troubles génétiques du foie pédiatriques.

La start-up basée à Philadelphie a levé 50 millions de dollars dans le cadre d’un cycle de série A dirigé par Versant Ventures et OrbiMed Advisors, a annoncé jeudi la société.

« Ce qui nous distingue de nombreuses autres entreprises, c’est que ce que nous faisons est indépendant des mutations », déclare Joseph Truitt, PDG de l’entreprise. Dans ce cas, « mutation agnostique » signifie que peu importe où se trouve une mutation ciblée dans l’ADN d’un patient. C’est parce que la technologie d’iECURE insère des copies de paires de gènes sains dans le génome, indépendamment de l’endroit ou de la nature de la mutation sur le gène défectueux.

La technologie de la société le fait en fournissant une paire de «ciseaux» moléculaires appelés nucléases, qui font des entailles dans le génome du foie du patient, et une paire de gènes sains. Les nucléases et les gènes sains sont introduits dans les cellules du patient à l’aide d’un adénovirus (un type de virus qui provoque un rhume) dont les parties causant la maladie ont été retirées. Les expériences réalisées par le laboratoire de Wilson où des gènes sains ont été insérés chez des primates nouveau-nés ont montré des résultats prometteurs, explique Truitt. « Ils ont pu montrer que l’expression des gènes sains était durable, que l’effet était durable et que la sécurité était suffisante pour continuer. »

iECURE se concentre sur les troubles hépatiques chez les nouveau-nés, car une grande partie du travail effectué dans le laboratoire de Wilson utilisait des tissus hépatiques. De plus, le foie se divise rapidement chez les nouveau-nés, ce qui conduit à une plus grande expression des gènes sains nouvellement insérés par rapport aux foies adultes, ajoute Truitt.

Parmi les troubles hépatiques, iECure travaillera sur des affections appelées déficit en ornithine transcarbamylase et phénylcétonurie. Le premier est une maladie génétique rare qui provoque une production inadéquate d’une enzyme qui élimine l’azote du corps. Ce dernier, également une maladie génétique héréditaire rare, conduit à une accumulation anormale d’acide aminé appelé phénylalanine dans le corps. Si elles ne sont pas traitées, les deux conditions peuvent entraîner des effets secondaires graves tels que des troubles neurologiques.

En plus de ces troubles génétiques, iECURE s’est également associé à une société de biotechnologie appelée Precision BioSciences pour travailler sur un traitement de l’hypercholestérolémie familiale, une maladie génétique causée par un défaut du chromosome 19 qui empêche les personnes atteintes d’éliminer le «mauvais» cholestérol de leur sang. Precision BioSciences fournira en retour les nucléases de capture d’ADN à iECURE. « Ces troubles ont un taux de mortalité de près de 20% », explique Truitt.

Le nouveau financement sera utilisé pour déposer des demandes d’investigation de nouveaux médicaments auprès de la FDA pour les essais cliniques pour les trois conditions, ce qui permettra à la société de passer aux essais cliniques. Le capital servira également à développer l’infrastructure de fabrication de l’entreprise, a déclaré Truitt.

Ce n’est pas le premier investissement de Versant dans le domaine de l’édition de gènes. Elle a déjà investi dans Crispr Therapeutic et Graphite Bio. « iECURE s’attaque au Saint Graal de l’édition de gènes en poursuivant l’insertion de gènes in vivo sans mutation », déclare Tom Woiwode, qui collabore avec James Wilson pour la deuxième fois. « L’équipe de direction est également très bien informée avec une expertise approfondie dans la gestion d’une entreprise et dans les troubles hépatiques et les maladies rares », ajoute-t-il.

Cependant, la navigation n’est peut-être pas nécessairement fluide. De nombreuses startups de thérapie génique n’ont pas tenu leur promesse initiale. Un problème courant est que le système immunitaire d’un patient réagit au virus utilisé pour transporter des gènes sains dans les cellules. C’est pourquoi, par exemple, la start-up génétique Ally Therapeutics, issue du laboratoire du généticien de Harvard George Church en 2018, a fermé ses portes cette année, selon un rapport publié dans Actualités sur les terminaux.

Cependant, Truitt dit que leurs premiers résultats sont encourageants. Truitt pense qu’un jour, ils seraient en mesure de donner une vie normale aux enfants atteints d’affections hépatiques mortelles. Il espère également apporter la thérapie aux adultes un jour. « C’est presque de la science-fiction. Ça va être génial », ajoute Truitt.

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