Blueprint Medicines achètera une start-up de médicaments contre le cancer avec un avantage potentiel sur Takeda, J&J …

Alors que le domaine de la thérapie contre le cancer évolue vers des médicaments de précision qui traitent des signatures génétiques spécifiques, les sociétés de biotechnologie recherchent de meilleurs moyens d’atteindre ces cibles validées. Blueprint Medicines soutient qu’une petite molécule de Lengo Therapeutics présente des avantages par rapport à deux thérapies ciblées récemment approuvées par deux grands géants pharmaceutiques, et la société a conclu un accord pour acheter la startup et son médicament prêt pour la phase 1.

Selon les termes annoncés lundi, Blueprint, basé à Cambridge, dans le Massachusetts, paiera 250 millions de dollars en espèces pour acquérir Lengo et son principal candidat médicament, le LNG-451. Lengo, basé à San Diego, pourrait gagner jusqu’à 215 millions de dollars de plus liés à la réalisation d’étapes réglementaires et commerciales.

Le médicament de Lengo est une petite molécule conçue pour bloquer les kinases, un type d’enzyme, qui ont des mutations connues sous le nom d’insertions de l’exon 20 du récepteur du facteur de croissance épidermique (EGFR). L’EGFR est une protéine impliquée dans la signalisation cellulaire. Dans le cancer du poumon non à petites cellules (NSCLC) et d’autres tumeurs solides, les mutations de l’EGFR peuvent entraîner la croissance tumorale. Alors que le NSCLC est la forme la plus courante de cancer du poumon, les mutations d’insertion de l’exon 20 de l’EGFR sont rares et les cancers qui en présentent ne répondent pas aux médicaments ciblant l’EGFR.

En mai, la FDA a approuvé la première thérapie ciblée contre le cancer ciblant l’EGFR avec une mutation d’insertion de l’exon 20. Ce médicament de Johnson & Johnson, Rybrevant, est un anticorps bispécifique qui se lie à EGFR et MET, une autre protéine exprimée à la surface des cellules NSCLC. Le médicament est administré en perfusion. Takeda Pharmaceutical a remporté l’approbation réglementaire en septembre pour son médicament ciblant l’exon 20 de l’EGFR, Exkivity, dans le NSCLC. La petite molécule offre aux patients un avantage posologique, car elle est prise sous forme de gélule une fois par jour.

Dans une présentation aux investisseurs, Blueprint a déclaré que toutes les thérapies approuvées et expérimentales ont des limites de sécurité et d’efficacité, ainsi qu’une capacité limitée à atteindre le système nerveux central. Sans entrer dans les détails, la présentation indique que les données précliniques du médicament de Lengo ont montré que le LNG-451 bloquait toutes les variantes d’insertion courantes de l’exon 20 de l’EGFR, et ce sans toucher également à l’EGFR non muté ou à d’autres kinases hors cible.

Blueprint a également déclaré dans la présentation que le LNG-451 peut pénétrer dans le cerveau, une caractéristique importante pour traiter le NSCLC qui s’est propagé à cet organe. Le médicament Lengo a démontré une « activité convaincante » dans un modèle préclinique de maladie intracrânienne, a déclaré Blueprint. Du point de vue de la biotechnologie, toutes ces caractéristiques donnent au LNG-451 le potentiel d’être le meilleur de la classe des médicaments qui ciblent les mutations d’insertion de l’exon 20 de l’EGFR.

La gamme de médicaments anticancéreux de Blueprint comprend Gavreto, une petite molécule approuvée l’année dernière comme traitement de première intention du CBNPC caractérisé par des altérations du gène RET. Ce médicament est commercialisé en partenariat avec Roche. Le pipeline Blueprint comprend également deux candidats médicaments pour le CBNPC caractérisés par des délétions de l’exon 19 de l’EGFR ainsi qu’une forme mutante de l’EGFR appelée L858R. Le premier, le BLU-945, est en phase de test 1/2 ; un essai clinique de phase 1/2 pour le BLU-701 devrait commencer d’ici la fin de cette année. Dans la présentation aux investisseurs, Blueprint a déclaré qu’avec l’ajout du médicament Lengo, le pipeline de la société traitera plus de 90 % des mutations activatrices de l’EGFR.

Lengo a été formé par Frazier Healthcare Partners, qui a lancé la startup l’année dernière et l’a soutenue avec un tour de financement de série A de 15 millions de dollars. Frazier a déclaré que Lengo est ressorti des discussions au sein de la société d’investissement et parmi les chercheurs en oncologie qui ont identifié plusieurs mutations cancéreuses qui n’étaient pas bien traitées par les thérapies anticancéreuses disponibles. À l’époque, Lengo a gardé secrets ses objectifs de cancer, mais il a divulgué une licence pour une nouvelle chimie sous licence de Jubilant Life Sciences Limited, une société pharmaceutique basée en Inde maintenant connue sous le nom de Jubilant Pharmova.

Une demande de nouveau médicament expérimental pour le LNG-451 est en cours de préparation pour être déposée auprès de la FDA en décembre. En plus de ce médicament phare, Blueprint bénéficie également d’autres thérapies anticancéreuses précliniques non divulguées, notamment d’autres inhibiteurs de kinase capables de pénétrer dans le cerveau. Lengo apporte également les outils de recherche qui lui ont permis de les découvrir. Blueprint prévoit de conclure l’acquisition de Lengo d’ici la fin de cette année.

Image : blueringmedia, Getty Images

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