Crédit d’image: Hanugen
L’Inde a environ cinq cas lakh de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), l’une des diverses formes de dystrophie musculaire qui affecte principalement les garçons et provoque une faiblesse progressive.
Faire leur part pour aider à trouver un remède à la maladie génétique rare, basée à Bengaluru Thérapeutique Hanugen développe des traitements innovants à base d’oligonucléotides pour résoudre le problème. La startup a été fondée en 2017 par Dr Arun Shastry, Ravdeep Singh Anand et Manjula Muniraju.
La DMD est une dystrophie musculaire grave et mortelle qui touche principalement les garçons. Alors que les filles sont principalement porteuses des mutations génétiques, les garçons souffrent de la maladie dès leur plus jeune âge. Les patients souffrant de la maladie présentent une faiblesse musculaire sévère qui commence généralement vers l’âge de quatre ans et s’aggrave rapidement. Dans cette maladie, les exons du gène de la dystrophine pourraient être supprimés, empêchant ainsi la protéine de fonctionner.
Parler à Ton histoire, Le Dr Arun Shastry explique que la startup travaille principalement à fournir plusieurs exons à sauter pour aider les patients atteints de DMD. Il ajoute que la recherche actuelle est principalement centrée sur un seul exon, mais Hanugen étudie plusieurs exons pour aider les patients présentant les mutations génétiques les plus rares.
«Nous avons reçu l’approbation d’essai clinique et la licence de test de fabrication du CDSCO en août 2020, mais nous n’avons pas commencé à travailler car nous ne voulions pas risquer les enfants déjà immunodéprimés pendant la période COVID. Dans le cadre de cet essai, qui durera un an, les enfants recevront des injections intraveineuses une fois par semaine et leur état sera surveillé », dit-il.
Hanugen a été soutenu et encadré par Startup Karnataka, K-Tech – Bangalore Bioinnovation Center (BBC), C-CAMP et BIRAC.
Hanugen est aussi le gagnant du programme Idea2POC ELEVATE du gouvernement du Karnataka dans lequel le gouvernement de l’État cherche à accélérer les innovations biotechnologiques. Hanugen, qui travaillait à l’époque en tant qu’ONG, s’est inscrite en tant que startup sur leur recommandation d’accéder à des subventions à l’innovation. Dans le cadre de ce concours, il a reçu Rs 50 lakh pour développer davantage sa solution.
La startup a également reçu Biotechnology Ignition Grant (BIG) et a reçu 50 lakhs et 25 lakhs, Fonds SEED, de C-CAMP-BIRAC.
[Image Credit: Hanugen Therapeutics]
Trouver un remède
Le voyage a commencé en 2012 lorsque le Dr Arun a rencontré Ravdeep Singh Anand, un parent qui cherchait des chercheurs pour aider son fils qui avait reçu un diagnostic de DMD.
Ravdeep avait lancé Dystrophy Annihilation Research Trust (DART) en 2012 pour développer la recherche et accompagner les familles traversant une situation similaire. Le Dr Arun, qui travaillait également pour résoudre les problèmes de diabète pédiatrique, a compris la nécessité de trouver une solution pour aider les enfants à survivre.
Selon le Dr Arun, La DMD peut affecter un garçon sur 3500 et entraîner la mort d’adolescents. Il explique que la DMD est l’une des formes les plus mortelles de dystrophie musculaire.
Avec le soutien de DART en tant qu’organisation mère, Hanugen a été créée en 2017 pour mener des recherches et trouver un remède à la maladie rare. Ravdeep et Dr Arun également a acheté la machine de fabrication d’oligonucléotides Dystrophin pour développer un remède contre la maladie.
« Le saut d’exon cible la mutation du gène et restaure les exons supprimés et aide à convertir la DMD chez les patients en dystrophie musculaire de Becker où la maladie ne sera pas complètement guérie mais conservera une partie de l’activité musculaire du patient, y compris la capacité de marcher », explique-t-il.
Illustration: YS Design
Financement et soutien à l’écosystème
Le Dr Arun dit qu’il y a un besoin de soutien financier afin de mener avec succès des essais cliniques et de trouver une solution à la maladie. Il ajoute que le financement a posé problème car les investisseurs en capital-risque ou les investisseurs providentiels peuvent rechercher des résultats immédiats, ce qui n’est pas possible dans ce secteur.
«Nous avons besoin de philanthropes de capital-risque qui investiront et donneront pour la cause. Oui, nous reviendrons avec des résultats, mais il est plus important de recevoir des fonds et de trouver une solution à la maladie », dit-il. «Je ne veux pas gagner d’argent, je veux plutôt résoudre le problème», ajoute-t-il.
Le Dr Arun dit que le financement aidera Hanugen à réduire les coûts et à rendre la technologie plus abordable. «Avec le financement actuel, nous pouvons maintenant accueillir seulement 250 enfants par ouir, mais avec plus de financement, nous pourrons étendre nos offres », ajoute-t-il.
Il dit également qu’il est nécessaire que le gouvernement propose un programme accéléré ou une politique distincte pour les maladies rares afin d’aider les innovateurs à accéder aux fonds en cas d’urgence. Il explique que les règles pour ce type de maladies ne peuvent pas être les mêmes avec les médicaments généraux.
Semblable à Hanugen, Aten Porus, soutenu par le C-CAMP, travaille également à la résolution de crises liées à des maladies rares. Il travaille principalement sur des thérapies basées sur les nanotechnologies pour trouver des solutions aux troubles du stockage lysosomal et à d’autres maladies rares.
«Le gouvernement peut aider en facilitant les choses en rédigeant des règles. Le développement général de médicaments nécessite environ 2 millions de dollars. Si nous pouvons avoir ce montant, nous pourrons donner un traitement gratuit à 100 patients atteints de DMD », ajoute-t-il.
À l’occasion de la Journée des maladies rares, le Dr Arun s’adresse aux leaders de l’écosystème, aux capital-risqueurs et aux entreprises pour qu’ils se rassemblent et contribuent à lutter contre la maladie, qui peut tuer des milliers d’enfants pendant leur adolescence.