Un ancien scientifique de Vertex jette son dévolu sur une famille entière de protéines de transport qui peuvent causer des dizaines de maladies héréditaires rares. Sa startup, Rectify Pharmaceuticals, a récemment terminé une série A pour résoudre les problèmes créés lorsque les transporteurs dits ABC se cassent – mais la voie à suivre n’est pas aussi simple que 1, 2, 3.
Il existe 48 protéines de transport ABC distinctes trouvées chez l’homme, et elles remplissent chacune des fonctions essentielles pour les organes. Certains aident les cellules à pomper des antibiotiques naturels et artificiels ; d’autres déplacent les lipides ; et encore plus de peptides passent à travers la membrane cellulaire. Mais lorsque les transporteurs ABC ne sont pas formés correctement, ils posent d’énormes problèmes. Une paire de gènes transporteurs ABC mutés, par exemple, peut provoquer des maladies génétiques graves telles que la mucoviscidose, la maladie de Stargardt et la cholestase intrahépatique familiale progressive (PFIC).
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